智通财经APP讯，和黄医药(00013)发布公告，该公司今日宣布在中国启动一项索乐匹尼布治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)成人患者的II/III期研究的注册阶段。
在此之前，该研究的II期概念验证阶段取得了积极的数据，并与中国国家药品监督管理局(国家药监局)进行了沟通。若研究取得积极结果，其数据有望用于支持于未来提交新药上市申请。温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种可导致贫血的自身免疫性疾病，治疗选择非常有限。研究III期阶段的首名受试者已于2024年3月20日接受首次给药治疗。
ESLIM-02研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的II/III期临床试验。该研究的注册阶段旨在确认索乐匹尼布治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的安全性和疗效。研究的主要终点为第24周时达到整体血红蛋白应答的患者比例。该研究目前已入组21名患者，并计划在注册阶段多纳入约90名患者。研究的牵头主要研究者为中国医学科学院血液病医院张凤奎、中国医学科学院北京协和医院韩冰和兰州大学第二医院张连生。
据悉，索乐匹尼布是一种探索性的新型、选择性的口服小分子脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。公司目前保留索乐匹尼布在全球的所有权利。
除了温抗体型自身免疫性溶血性贫血以外，索乐匹尼布治疗免疫性血小板减少症的研究亦正在进行中。索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的随机、双盲、安慰剂对照的ESLIM-01中国III期研究(NCT05029635)已达到所有终点。免疫性血小板减少症是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。索乐匹尼布获国家药监局纳入突破性治疗品种用于此适应症，其中国新药上市申请已于2024年1月获受理并获纳入优先审评。一项于美国开展的剂量探索研究正在计划中(NCT06291415)。
自身免疫性溶血性贫血(AIHA)是一种自身免疫性疾病，是由于产生抗自身红细胞的抗体，而导致红细胞的破坏所造成的疾病。自身免疫性溶血性贫血的发病率估计为每年每10万成人中有0.8-3.0例，患病率估计为每10万成人中有17例，死亡率为8%-11%。温抗体型自身免疫性溶血性贫血是最常见的自身免疫性溶血性疾病，占所有成人自身免疫性溶血性贫血病例的75-80%。
携带免疫球蛋白Fc受体(FcR)的巨噬细胞加速清除被抗体包裹的红细胞被认为是温抗体型自身免疫性溶血性贫血的致病机制。FcR的激活与信号亚基FcRγ相关，FcRγ与其受体结合后发生磷酸化，并导致Syk的募集和激活。被激活的Syk会介导吞噬细胞中活化的FcR的下游信号传导，导致对红细胞的吞噬作用。此外，活化的Syk通过B细胞受体介导B淋巴细胞的激活并分化为能分泌抗体的浆细胞。因此，抑制Syk可抑制吞噬作用和减少抗体产生，并为温抗体型自身免疫性溶血性贫血的治疗带来潜在帮助。
该公司是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。集团旗下公司共有约5000名员工，其中核心的肿瘤/免疫业务拥有约1800人的团队。自成立以来，公司致力于将自主发现的抗肿瘤候选药物带向全球患者，首3个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国上市。