中证网讯（记者 傅苏颖）“脊髓性肌萎缩症（ *** A）患者已经成为罕见病中的标杆群体，成为一系列改革政策的实际获益者。”在5月31日举行的 *** A健康中国行公益庆典暨患者援助三周年纪念活动上，中国初级卫生保健基金会原副理事长、生命绿洲基金管委会副主任胡宁宁表示， *** A药物治疗时代初期的经济负担成为患者心中更大的痛，但这三年来，经基金会多方筹措启动的患者援助项目和一系列 *** A关爱和支持项目已开花结果，切实解决了一些患者药品可及性的难题并帮助他们建立了治疗康复的信心。
作为一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病， *** A在活产新生儿中的发病率约为万分之一。数据显示，如不进行治疗或给予呼吸、营养支持，大多数 *** A I型患儿生存期不超过2岁。因此， *** A是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传疾病。
2019年2月，全球首个 *** A治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，国内 *** A患者“无药可用”的困境成为历史。
“但由于罕见病药物价格高且需长期治疗，根据 *** A患者生活质量调研结果，经济负担依旧是影响患者接受治疗的主要原因。”美儿 *** A关爱中心执行主任邢焕萍介绍道。
在此背景下，2019年5月31日， *** A患者援助项目应运而生。此后，还与中国罕见病联盟、北京市美儿 *** A关爱中心共同倡导，中国初级卫生保健基金会在全国范围内开展 *** A健康中国行活动，组织了60场宣传教育活动，120位医生参与到活动中并让2000余位患者直接获益，获取最及时的疾病诊疗知识和保障政策。
2021年底，国家医疗保障局发布消息称诺西那生钠注射液被正式纳入医保从今年1月起正式执行，中国 *** A诊疗正式进入医保时代。
渤健亚太区总裁温浩基表示， *** A诊疗在 *** 部门、慈善机构、患者组织等多方努力下发生了翻天覆地的变化。渤健作为神经科学领域的先锋，有幸参与其中，不仅为 *** A患者提供创新的援助药物，更在服务下沉和覆盖广度上扎实推进，在全球新冠病毒肆虐的背景下打造了一套及时稳定的供应体系以惠及更多的 *** A患者。
目前该药品供应体系已经深入地级市甚至县级城市，截至今年5月，诺西那生钠注射液覆盖全国31个省、市、自治区，全国各省（自治区、直辖市）的患者无需出省便可在当地完成治疗。
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“中国罕见病联盟将继续发挥桥梁作用，连接 *** 、医学界、公益组织、制药企业等社会多方在疾病筛查、患者教育、康复训练、多层次保障体系构建等方面持续努力，惠及更多患者。”
据悉，作为《之一批罕见病目录》中少数有明确治疗药物的疾病之一， *** A的治疗药品自2019年上市后就备受外界关注，与此同时，很多罕见病领域的专家对疾病管理共识和保障模式的探索也就此起步。目前已经发布了《 *** A多学科管理专家共识》、《 *** A遗传学诊断专家共识》、《 *** A呼吸管理专家共识》等。同时，经过专家们几年来的努力，覆盖全国25个城市共计63家医院参与的全国性罕见病单病种协作 *** 已初具规模，在 *** A诊疗中发挥了重要作用。
而像 *** A这样的罕见病群体，患者的管理是贯穿其整个生命周期的，当中涉及疾病的早期筛查、识别、精准诊断、精准治疗、全程管理等方面。因此，进一步推动医疗机构和医务人员的诊疗水平是关键。
为此，中国初级卫生保健基金会从2019年启动罕见病学术万里行，到2021年启动 *** A临床医师康复培训项目，越来越多的 *** A治疗医生得以为患者提供更规范的疾病管理，帮助 *** A患者和家庭正确理解疾病，从医患两端实现 *** A的早筛、早诊、早治和长期规范治疗。
“在我国医保政策的保障下，目前所有的 *** A患者都有希望接受疾病修正药物的治疗。与此同时，树立对疾病的科学认知也不可或缺。对于儿童患者，通过新生儿筛查可以真正实现早诊早治，在症状出现前得以确诊并启动治疗的患儿结合多学科管理，有望实现与未患病儿童相似的运动发育里程碑；而对于成人患者，尽早治疗有助于改善或者保留更多的运动功能。”浙江大学医学院附属儿童医院主任医师毛姗姗强调。
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